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首個(gè)!CRISPR“眾神”重啟基因編輯臨床研究,療法黑海疾病

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放大字體  縮小字體    發(fā)布日期:2021-06-14  來(lái)源:儀器網(wǎng)  作者:Mr liao  瀏覽次數(shù):40
核心提示:圖片來(lái)源:podcastscience? ? CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpent

? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 圖片來(lái)源:podcastscience

? ? CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家基因編輯公司。今年8月底,在GEN官網(wǎng)發(fā)布的“全球十大基因編輯企業(yè)”排行榜中,CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬(wàn)美元的總收入位列其中。

? ? 2015年,CRISPR Therapeutics與福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)合作,主要針對(duì)β-地中海貧血(β-thalassemia)、鐮刀型貧血癥等疾病開(kāi)發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。

? ? 現(xiàn)在,這項(xiàng)合作有了重大進(jìn)展:8月31日,兩家公司宣布,將啟動(dòng)治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗(yàn),并已在臨床注冊(cè)平臺(tái)(clinicaltrials.gov)登記在案。據(jù)悉,這項(xiàng)臨床研究將在德國(guó)一家醫(yī)院進(jìn)行,是首個(gè)基于CRISPR基因編輯技術(shù)的臨床試驗(yàn)。

關(guān)于CTX001臨床試驗(yàn)的登記信息

? ? “這是非常重要的一步,有望將基因編輯落實(shí)至包括鐮狀細(xì)胞貧血病、地中海貧血等在內(nèi)的重大疾病中?!?Vertex公司的發(fā)言人Heather Nichols在接受媒體訪問(wèn)時(shí)如此說(shuō)道。

? ? 這一療法被稱為CTX001,旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼颍珻TX001通過(guò)剪切BCL11A基因(抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生)實(shí)現(xiàn)治療目的。

? ? 這一療法將進(jìn)行體外試驗(yàn)——從患者體內(nèi)取出血液細(xì)胞,進(jìn)行編輯,然后進(jìn)行替換。臨床數(shù)據(jù)表明,當(dāng)BCL11A基因抑制作用解除,β-地中海貧血或者鐮狀細(xì)胞貧血病患者應(yīng)該能夠自主生成足夠的血紅蛋白,從而減緩所患疾病的影響。

? ? 去年年末,CRISPR Therapeutics首次報(bào)道了這項(xiàng)新研究的計(jì)劃。當(dāng)時(shí),CRISPR Therapeutics開(kāi)始向監(jiān)管機(jī)構(gòu)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)許可。目前,該項(xiàng)目已經(jīng)在歐洲啟動(dòng)了臨床,美國(guó)緊接其后。CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》雜志采訪時(shí)表示:“3年前,我們將基于CRISPR的治療策略視為一種科學(xué)幻想?,F(xiàn)在,我們有望夢(mèng)想成真?!?p>

 
關(guān)鍵詞: CRISPR 基因 臨床 編輯 貧血
 
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