基因治療是指通過(guò)向靶細(xì)胞導(dǎo)入正常基因，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，從而實(shí)現(xiàn)治療疾病的目的。也就是說(shuō)，基因治療是將外源基因通過(guò)基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病?；蛑委熞舶ㄞD(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

能夠接受內(nèi)分泌細(xì)胞（或器官）分泌激素刺激的器官或細(xì)胞稱為靶器官（target organ）或靶細(xì)胞（target cell）。靶細(xì)胞具有與激素特異性結(jié)合的受體。含氮激素的受體位于靶細(xì)胞膜上，類固醇激素的受體位于靶細(xì)胞質(zhì)內(nèi)，它們通過(guò)靶細(xì)胞內(nèi)不同的信號(hào)傳遞系統(tǒng)，作用于細(xì)胞核內(nèi)相應(yīng)的基因，從而調(diào)節(jié)控制該基因的表達(dá)，產(chǎn)生相應(yīng)的功能物質(zhì)。

體細(xì)胞基因治療是指將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因?qū)氚畜w細(xì)胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時(shí)還須減少隨機(jī)插入引起新的基因突變的可能性。對(duì)特定座位基因轉(zhuǎn)移，還有很大困難。

體細(xì)胞基因治療采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位，即隨機(jī)整合。只要該基因能有效地表達(dá)出其產(chǎn)物，便可達(dá)到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補(bǔ)償異?；虻墓δ苋毕?，這種策略易于獲得成功?；蛑委熤凶鳛槭荏w細(xì)胞的體細(xì)胞，多采取離體的體細(xì)胞，先在體外接受導(dǎo)入的外源基因，在有效表達(dá)后，再輸回到體內(nèi)，這也就是間接基因治療法。

體細(xì)胞基因治療不必矯正所有的體細(xì)胞，因?yàn)槊總€(gè)體細(xì)胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細(xì)胞中表達(dá)，因此，治療只需集中到這類細(xì)胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀，不需全部有關(guān)體細(xì)胞都充分表達(dá)。

生殖細(xì)胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞（精細(xì)胞、卵細(xì)胞中早期胚胎）使其發(fā)育成正常個(gè)體，顯然，這是理想的方法。實(shí)際上，這種靶細(xì)胞的遺傳修飾至今尚無(wú)實(shí)質(zhì)性進(jìn)展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動(dòng)物，這難適用于人類。而在人類實(shí)行基因轉(zhuǎn)移到生殖細(xì)胞，并世代遺傳，又涉及倫理學(xué)問(wèn)題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細(xì)胞的基因治療途徑。

免疫療法是近年來(lái)日益受到青睞的癌癥療法，簡(jiǎn)答來(lái)說(shuō)，就是讓免疫系統(tǒng)識(shí)別癌細(xì)胞并主動(dòng)發(fā)起攻擊。機(jī)體免疫系統(tǒng)通常是選擇忽視癌細(xì)胞的，過(guò)去數(shù)十年里對(duì)于免疫療法的研究就是為了攻克這一難題。

一些療法會(huì)制造一種標(biāo)記癌細(xì)胞的蛋白成分，以便免疫系統(tǒng)識(shí)別。其他療法包括從患者體內(nèi)提取出最能有效抗腫瘤的白細(xì)胞，通過(guò)基因修飾讓這些白細(xì)胞專門攻擊癌細(xì)胞。

廣意上來(lái)說(shuō)，癌癥免疫療法主要包括三大內(nèi)容，基于細(xì)胞的方法( Cell-based therapies)，抗體療法( Antibody therapies)，細(xì)胞因子療法( Cytokine therapies)。其中，CAR-T（T細(xì)胞嵌合抗原受體）作為一種免疫細(xì)胞治療方案，在全球范圍內(nèi)吸引了包括研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)生、患者、投資人的大量關(guān)注。