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麻省理工正要開發(fā)計(jì)劃極限直觀的遺傳整修新方法:噴出蛋白質(zhì)就讓

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放大字體  縮小字體    發(fā)布日期:2021-06-05  來(lái)源:儀器網(wǎng)  作者:Mr liao  瀏覽次數(shù):54
核心提示:你的基因組有點(diǎn)像一個(gè)圖書館,每個(gè)基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說(shuō)明書。壞消息是,你的“出廠設(shè)置”決定你無(wú)法拒絕一本書并拿到一個(gè)夢(mèng)寐以求的新版本?;虔煼夹g(shù)可以幫助你修改圖書館,這么說(shuō)吧,它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。現(xiàn)在,科學(xué)家們

你的基因組有點(diǎn)像一個(gè)圖書館,每個(gè)基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說(shuō)明書。壞消息是,你的“出廠設(shè)置”決定你無(wú)法拒絕一本書并拿到一個(gè)夢(mèng)寐以求的新版本。

基因療法技術(shù)可以幫助你修改圖書館,這么說(shuō)吧,它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。

現(xiàn)在,科學(xué)家們正在嘗試一種全新的方法——通過(guò)吸入“基因”變異修改文本。

研究人員讓小鼠吸入一種被稱為信使核糖核酸(mRNA)的遺傳物質(zhì)來(lái)測(cè)試這個(gè)概念。在測(cè)試中,mRNA包括制造熒光素酶的指令,該物質(zhì)可以讓螢火蟲發(fā)光。

他們用一種可降解的聚合物包裝mRNA,以誘騙小鼠的肺細(xì)胞接受,一旦細(xì)胞吞噬了它,細(xì)胞們就開始發(fā)光,證明吸入mRNA是一種有效的方式來(lái)啟動(dòng)新蛋白質(zhì)生產(chǎn),例如來(lái)自螢火蟲的酶。

科學(xué)家們還在基因工程小鼠身上重復(fù)了這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)。這種小鼠自帶一個(gè)“計(jì)數(shù)系統(tǒng)”——當(dāng)它們接收一個(gè)拷貝的mRNA,它們就會(huì)永久地變成紅色。這可以計(jì)算出受一個(gè)劑量影響的細(xì)胞比例。

該概念性研究發(fā)表在Advanced Materials雜志,作者包括Asha Kumari Patel等人。

當(dāng)然,研究的目的不止在于讓小鼠發(fā)光。研究人員的想法是,使用這種技術(shù)幫助囊性纖維化(cystic fibrosis,CF)患者。CF患者攜帶一個(gè)基因突變,導(dǎo)致肺部粘液積聚,該研究的幾位作者與一家名為Translate Bio的上市生物技術(shù)公司合作,正在進(jìn)行I期和II期臨床試驗(yàn),以確定吸入mRNA是否可以為囊性纖維化患者提供基因修復(fù)。熒光素酶的例子表明“吸入基因療法”可能是一種啟發(fā)。

 
關(guān)鍵詞: 基因 一個(gè) mRNA 一種 吸入
 
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