近日，據(jù)華爾街日?qǐng)?bào)報(bào)道，羅氏同意收購(gòu)基因療法公司Spark Therapeutics，彰顯了大型制藥公司對(duì)基因治療等新療法的興趣日益濃厚。

據(jù)悉，羅氏將以每股114.50美元的價(jià)格收購(gòu)Spark Therapeutics，交易預(yù)計(jì)在今年第二季度完成。除了羅氏之外，至少還有一家競(jìng)爭(zhēng)者有收購(gòu)意向。投資銀行Jefferies懷疑其他競(jìng)標(biāo)者是輝瑞或諾華，因?yàn)樗麄兌寂cSpark建立了合作關(guān)系。

Spark Therapeutics：擁有首個(gè)“靶向突變”的基因療法

2017年底，Spark Therapeutics的基因療法LUXTURNA（voretigene neparvovec）獲批上市，用于治療一種遺傳性視網(wǎng)膜病變（IRD）。這是美國(guó)上市的第一個(gè)直接糾正缺陷基因的療法，有著重要意義。

除了遺傳性視網(wǎng)膜疾病，Spark還有兩個(gè)主要疾病方向：神經(jīng)退行性疾病、血友病和溶酶體貯積癥（lysosomal storage disorders）。

雖然羅氏對(duì)于此次收購(gòu)給出的理由很少，但是SVB Leerink的分析師Joseph Schwartz認(rèn)為，考慮到羅氏投資組合面臨的一些挑戰(zhàn)，它可能會(huì)集中在血友病和眼疾這兩個(gè)產(chǎn)品線上。

對(duì)于血友病，羅氏的Hemlibra（emicizumab）已經(jīng)成為一款強(qiáng)有力藥物，適用于預(yù)防或減少體內(nèi)出現(xiàn)已產(chǎn)生VIII因子抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。但是，市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)激烈加快，為鞏固在血友病領(lǐng)域的地位，Spark兩款正處于后期臨床測(cè)試的血友病基因療法有望成為Hemlibra的補(bǔ)充。其中，在研項(xiàng)目SPK-9001，是與輝瑞公司合作研發(fā)的針對(duì)B型血友病的基因療法。

在眼科方面，羅氏有重磅炸彈VEGF抗體Lucentis（雷珠單抗，ranibizumab），唯一一款適用于所有類型糖尿病視網(wǎng)膜病變的藥物，在美國(guó)仍然實(shí)現(xiàn)了兩位數(shù)的增長(zhǎng)?，F(xiàn)在，Luxturna的加入，無(wú)疑增加了其在遺傳性視網(wǎng)膜疾病領(lǐng)域的實(shí)力。

基因療法市場(chǎng)正熱

近幾年，基因療法的呼聲轉(zhuǎn)高，這一治療手段有著革新傳統(tǒng)醫(yī)療手段、產(chǎn)生長(zhǎng)久效益等方面的優(yōu)勢(shì)。

2018年7月，F(xiàn)DA發(fā)布6項(xiàng)科學(xué)指南，旨在為基因療法的開(kāi)發(fā)、審查和批準(zhǔn)等奠定全面監(jiān)管的框架，幫助基因療法以符合有效性、安全性的“黃金標(biāo)準(zhǔn)”進(jìn)入市場(chǎng)，惠及患者。同年，諾華以87億美元收購(gòu)基因治療公司AveXis，創(chuàng)下了該領(lǐng)域的最大交易額。

2019年開(kāi)年之初，艾伯維與Voyager Therapeutics 達(dá)成協(xié)議，重點(diǎn)關(guān)注帕金森病基因治療。同時(shí)，強(qiáng)生也與一家基因治療公司簽署了針對(duì)遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因療法的許可協(xié)議。

羅氏收購(gòu)Spark對(duì)其他基因治療公司的推動(dòng)（圖片來(lái)源：BiopharmaDIVE）

Jefferies的Maury Raycroft在2月25日的投資者報(bào)告中寫(xiě)道，Spark的被收購(gòu)可能會(huì)促進(jìn)Sangamo Therapeutics，Abeona Therapeutics，Ultragenyx Pharmaceutical和Intellia Therapeutics等公司的交易前景。