轉(zhuǎn)基因動物是指利用現(xiàn)代生物技術(shù)手段，穩(wěn)定改變動物的遺傳特性，從而達(dá)到改變動物表型，如提高在生長、抗病等方面性能，或者使動物能夠生產(chǎn)原本不能生產(chǎn)的珍稀藥用蛋白的目的。

目前，轉(zhuǎn)基因動物成為農(nóng)業(yè)和醫(yī)學(xué)研究開發(fā)的重要領(lǐng)域，并逐漸發(fā)展成為很有商業(yè)前景的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)。目前轉(zhuǎn)基因動物的應(yīng)用研究主要有以下幾個(gè)方面：

傳統(tǒng)的改良育種只能在同種或親緣關(guān)系很近的物種之間進(jìn)行，且以自然突變作為選種的前提，而自然界自然突變的發(fā)生幾率相當(dāng)?shù)?。轉(zhuǎn)基因技術(shù)則可以克服上述問題，創(chuàng)造新突變或打破物種間基因交流限制，加快動物改良進(jìn)程。目前已經(jīng)成功地應(yīng)用在提高動物個(gè)體的生長速度、改良家畜的生產(chǎn)品質(zhì)和增強(qiáng)抗逆、抵御疾病的能力等方面。例如，1998年，美國農(nóng)業(yè)部的研究人員成功獲得了促生長轉(zhuǎn)基因豬（胰島素樣生長因子）。該促生長基因的導(dǎo)入，顯著改變了豬的產(chǎn)肉性能，豬肉脂肪含量減少10%，瘦肉含量增加6%～8%，顯著提高了豬的經(jīng)濟(jì)性能。再如，2008年，中國農(nóng)業(yè)科學(xué)院北京畜牧獸醫(yī)研究所等單位，通過克隆和基因重組技術(shù)，成功制備了轉(zhuǎn)基因豬，該轉(zhuǎn)基因豬與普通豬相比，在肌肉和脂肪中不飽和脂肪酸的含量顯著提高。

不飽和脂肪酸為有益人類健康脂肪酸，能使膽固醇酯化，降低血中膽固醇和甘油三酯，降低血液黏稠度，改善血液微循環(huán)，提高腦細(xì)胞的活性，增強(qiáng)記憶力和思維能力。此外，轉(zhuǎn)基因技術(shù)在羊毛產(chǎn)量的提高、牛奶營養(yǎng)成分的改善以及動物抗病性的提高等方面，也有很好的表現(xiàn)。

轉(zhuǎn)基因動物在人類遺傳疾病的研究中具有重要應(yīng)用價(jià)值，被認(rèn)為是生物技術(shù)又一重大突破。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究證明，人類的大多數(shù)疾病都與遺傳有關(guān)。通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)來制作各種研究人類疾病的動物模型，為類似疾病的診斷和開展治療積累寶貴的資料。研究證明，適當(dāng)?shù)膭游锬Ｐ蛯ρ芯炕蛲蛔兌疬z傳疾病的發(fā)病機(jī)制是十分有效的。

過去，制造這種動物模型的途徑只能靠自然突變或人工誘變的方法。但是，如上面所述，自然突變的機(jī)會很小，而人工誘變的方法也不容易定向地控制其突變的位點(diǎn)和方式。因此，用轉(zhuǎn)基因技術(shù)產(chǎn)生的人類遺傳疾病模型則成為人類遺傳疾病研究的一個(gè)極為有效的途徑。例如，貧血病轉(zhuǎn)基因小鼠的建立，為研究分析貧血病的發(fā)病機(jī)制、藥物治療效果提供了重要的動物模型。再如，表達(dá)人類原癌基因的轉(zhuǎn)基因兔也已經(jīng)被廣泛應(yīng)用于人類腫瘤發(fā)生機(jī)制、尋找有效預(yù)防和治療措施的研究。而糖尿病和心血管疾病轉(zhuǎn)基因豬模型也有較多報(bào)道。目前，已經(jīng)建立了動脈粥樣硬化、貧血癥、癡呆癥、自身免疫病、淋巴系統(tǒng)病、真皮炎及前列腺癌等多種疾病的轉(zhuǎn)基因動物模型，為這類疾病的研究提供了方便。

此外，轉(zhuǎn)基因動物也可以用于某些病毒性疾病的致病機(jī)理研究。

利用轉(zhuǎn)基因動物作為生物反應(yīng)器，生產(chǎn)在人體內(nèi)原本稀少的功能蛋白是轉(zhuǎn)基因動物應(yīng)用的又一重要領(lǐng)域。目前許多珍貴的藥用功能蛋白雖然可以在植物、細(xì)菌和酵母等生物中進(jìn)行規(guī)模生產(chǎn)，但是，在人體內(nèi)許多蛋白質(zhì)的生物活性是經(jīng)后加工才能獲得，植物、細(xì)菌和酵母不具備這種后加工能力。

雖然動物細(xì)胞培養(yǎng)體系可以實(shí)現(xiàn)活性加工過程，但產(chǎn)量較低，成本很高。而轉(zhuǎn)基因動物生物反應(yīng)器是利用轉(zhuǎn)基因活體動物的特定組織或器官，進(jìn)行規(guī)?；a(chǎn)稀有藥用蛋白的技術(shù)。主要過程為，首先將外源基因轉(zhuǎn)入動物，獲得轉(zhuǎn)基因動物，然后再從動物的蛋清、乳汁、血液、精液或尿液等中獲得目的蛋白。轉(zhuǎn)基因動物分泌的蛋白經(jīng)過動物體內(nèi)系統(tǒng)環(huán)境的后加工，其結(jié)構(gòu)和生物活性與人體天然蛋白非常相似，而且產(chǎn)量高，這是其他表達(dá)系統(tǒng)所無法比擬的。

因此，轉(zhuǎn)基因動物生物反應(yīng)器生產(chǎn)的稀有功能蛋白是當(dāng)前極具發(fā)展前景的蛋白藥物生產(chǎn)方式。2006年6月2日，全球著名的生物制藥企業(yè)——美國GTC Biotherapeutics公司研制成功的，在轉(zhuǎn)基因山羊乳汁中生產(chǎn)的重組蛋白——人抗凝血酶Ⅲ（商品名：ATryn），成為世界上第一個(gè)獲準(zhǔn)上市的轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)的基因工程藥物。該蛋白藥物具有抑制血液中凝血酶活性，在預(yù)防和治療急慢性血栓血塞形成上效果顯著，據(jù)估計(jì)該藥全球潛在市場每年高達(dá)1.5億美元。其他如荷蘭Pharming公司研制的人C1抑制劑（治療血管神經(jīng)性水腫的藥物）、人乳鐵蛋白（抗病毒、增強(qiáng)免疫機(jī)能等）、纖維蛋白原（抗栓藥）；法國Bioprotein Technologies公司研制的人類輪狀病毒疫苗、美國Pharm Athene公司研制的人丁酰膽堿酯酶等重組蛋白藥物也已經(jīng)完成或進(jìn)入臨床Ⅲ期試驗(yàn)，特別是治療性抗體藥物，發(fā)展?jié)摿Ω?。還有10多種重組蛋白藥物處于臨床研究，另有上千種重組蛋白處于研發(fā)階段。

器官移植已成為治療人類器官疾病的重要途徑，但該技術(shù)存在很大制約因素——器官來源的缺乏，人體移植器官短缺成為一個(gè)世界性難題。雖然很多國家采取了大量措施，甚至制訂了相關(guān)法律議案，希望激勵更多器官供給者的出現(xiàn)。這些舉措雖使器官供給有所增加，但世界范圍內(nèi)的可供器官仍存在巨大缺口。

異種器官移植提供了一條可行的解決方法。異種器官移植是用手術(shù)的方法將某種動物的器官或組織移植到人或者另一動物的某一部位。1905年，法國的研究人員將兔腎植入腎功能衰竭兒童體內(nèi)，進(jìn)行了世界第一例異種移植手術(shù)，手術(shù)很成功，但16天后由于排異反應(yīng)，兒童死于肺部感染。之后，世界各地的研究人員逐步加入到異種移植器官研究之中。由于豬的大部分器官在大小、結(jié)構(gòu)和功能等生理指標(biāo)上與人類相似，且妊娠周期短，產(chǎn)仔多，容易飼養(yǎng)，供應(yīng)量大，費(fèi)用低廉，被認(rèn)為是最理想的異種器官源。目前豬器官用作供體源最大的障礙是人體內(nèi)對豬器官天然的超急排斥反應(yīng)。

轉(zhuǎn)基因技術(shù)在異種器官移植中的應(yīng)用主要是針對異種超急排斥反應(yīng)的有關(guān)主要因素，對供體的基因利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)，通過基因修飾等措施進(jìn)行干擾，從而在器官移植后降低或消除超急排斥反應(yīng)。目前已經(jīng)獲得能夠有效抑制排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因豬。

轉(zhuǎn)基因動物技術(shù)既是生命科學(xué)研究有力的技術(shù)支撐，也是具有廣闊開發(fā)前景的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)。其應(yīng)用如此廣泛，已經(jīng)深入影響到了農(nóng)業(yè)、醫(yī)學(xué)、工業(yè)等領(lǐng)域，將給人類帶來巨大的經(jīng)濟(jì)效益，推動社會向前發(fā)展。隨著功能基因組學(xué)研究持續(xù)深入和新轉(zhuǎn)基因技術(shù)的不斷發(fā)展，新的基因和技術(shù)將層出不窮，這必將為轉(zhuǎn)基因動物產(chǎn)業(yè)化開發(fā)提供更廣闊的空間。