FDA批準(zhǔn)艾伯維突破性抗癌藥Imbruvica一線治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）

美國生物技術(shù)巨頭艾伯維（AbbVie）抗癌管線近日在美國監(jiān)管方面?zhèn)鱽硖卮笙灿?，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)突破性抗癌藥Imbruvica（ibrutinib）用于慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者的一線治療。此次批準(zhǔn)，首次為CLL群體提供了一種無化療（chemotherapy-free）的一線治療選擇，同時也使得Imbruvica在美國的治療適應(yīng)癥達到了5個之多。此前，Imbruvica已獲FDA批準(zhǔn)用于：復(fù)發(fā)性或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）、經(jīng)治慢性淋巴細胞白血?。–LL）、攜帶17p刪除突變的CLL、Waldenstrom巨球蛋白血癥（WM）。

在美國，大約有11.5萬例慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者，每年新增約1.5萬例。CLL患者多為老年患者，平均診斷年齡為71歲。此次批準(zhǔn)，標(biāo)志著CLL臨床治療的一個重大飛躍，將為CLL群體提供除傳統(tǒng)化療之外的一種新的一線治療選擇。

Imbruvica最初由美國醫(yī)藥巨頭強生（JNJ）與Pharmacyclics公司共同開發(fā)，之后，強生在去年3月計劃以超過170億美元收購Pharmacyclics，但卻被艾伯維以210億美元成功搶婚。通過此次收購，艾伯維獲得了這款“錢”途無量且與自身腫瘤學(xué)管線完美互補的突破性抗癌藥Imbruvica在美國市場的銷售權(quán)，該藥在美國監(jiān)管方面先后獲得了突破性藥物資格、優(yōu)先審查資格、加速批準(zhǔn)及孤兒藥地位。

去年，Imbruvica在美國已獲批的4個適應(yīng)癥，為艾伯維帶來了近10億美元的收入。業(yè)界對Imbruvica的前景也十分看好，預(yù)計該藥的年銷售峰值將突破50億美元。

此次，Imbruvica一線治療CLL新適應(yīng)癥的獲批，是基于一項隨機、多中心、開放標(biāo)簽III期RESONATE-2（PCYC-115）臨床研究的數(shù)據(jù)，該研究在269例初治（既往未接受治療）慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）老年患者（年齡≥65歲）中開展，調(diào)查了Imbruvica相對于苯丁酸氮芥（chlorambucil）的療效和安全性。根據(jù)獨立審查委員會（IRC）的評估結(jié)果，與苯丁酸氮芥相比，Imbruvica顯著延長了無進展生存期（中位PFS：未達到 vs 18.9個月），疾病進展或死亡風(fēng)險顯著降低84%，達到了研究的主要終點。此外，與苯丁酸氮芥相比，Imbruvica也與顯著更高的IRC評估的總體緩解率相關(guān)（ORR：完全緩解+部分緩解，82.4% vs 35.3%，p＜0.0001）。Imbruvica治療組有5例（占3.7%）實現(xiàn)完全緩解，苯丁酸氮芥治療組有2例（占1.5%）實現(xiàn)完全緩解。

Imbruvica（ibrutinib）是一種首創(chuàng)的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，通過抑制腫瘤細胞復(fù)制和轉(zhuǎn)移所需的BTK發(fā)揮抗癌作用。Imbruvica能夠阻斷介導(dǎo)惡性B細胞不可控地增殖和擴散的信號通路，幫助殺死并降低癌細胞數(shù)量，延緩癌癥的惡化。在臨床試驗中，Imbruvica單藥及組合療法針對廣泛類型的血液系統(tǒng)惡性腫瘤展現(xiàn)出了強大的療效，包括慢性淋巴細胞白血?。–LL）、套細胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血癥（WM）、彌漫性大B細胞淋巴癌（CLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）及邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）等。