手機版|
二維碼|
2月26日，國家科技部發(fā)布了《國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學重點專項實施方案》（征求意見稿），科技部將會同有關(guān)部門，啟動國家重點研發(fā)計劃“干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學”重點專項試點工作，加強干細胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面的投入與布局。這一舉措預(yù)示著備受爭議的干細胞治療迎來了新一輪的曙光。
干細胞產(chǎn)業(yè)有3種不同的商業(yè)模式，產(chǎn)業(yè)鏈的上游主要是干細胞的采集及存儲業(yè)務(wù)，中游是干細胞技術(shù)研發(fā)，下游是干細胞移植及治療。中國在干細胞儲存技術(shù)領(lǐng)域的發(fā)展一直和世界保持同步，并在近十多年間走在了世界前列。在研究領(lǐng)域，從2004年至2013年，我國干細胞研究的文章從234篇增加到3779篇，數(shù)量增長了近17倍，學術(shù)論文發(fā)表總數(shù)量僅次于美國，居世界第二。然而，雖然上游和中游都達到世界領(lǐng)先水平，但下游的干細胞治療領(lǐng)域卻一直不太樂觀。
國內(nèi)外干細胞下游產(chǎn)業(yè)的差距
早在 2004年12月，我國第一個干細胞創(chuàng)新藥物——中國醫(yī)學科學院基礎(chǔ)醫(yī)學研究所研發(fā)申報的“骨髓原始間充質(zhì)干細胞”，就拿到了CFDA頒發(fā)的一期臨床試驗批件。2006 年4月，該藥物獲二期臨床試驗批件。在國家臨床藥理基地完成安全性、有效性研究后，該藥物于2008年9月向CFDA提交了三期臨床試驗申報材料，到目前還沒有下文。
除 2005、2006 年有另外兩個干細胞藥物拿到臨床試驗批件之外，8 年來國內(nèi)申報的其它干細胞藥物都沒有獲得臨床批件。目前國內(nèi)獲批上市的干細胞藥物仍為零。
世界上已經(jīng)批準的部分干細胞治療藥物
與我國的狀況形成鮮明對比的是，國外在干細胞治療領(lǐng)域喜訊頻出，近日，歐盟更是傳來突破性的消息。
日前，西方世界首個干細胞治療產(chǎn)品Holoclar獲得歐盟委員會（EC）有條件批準，用于因（物理或化學因素所致）眼部灼傷導(dǎo)致的中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥（limbal stem-cell deficiency，LSCD）成人患者的治療。Holoclar由意大利凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）研發(fā)，是獲批的首個含干細胞的先進治療產(chǎn)品，也是首個用于治療角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）的產(chǎn)品。
歐盟干細胞研究正處于勃勃生機的“開花結(jié)果”階段，盡管部分研究仍處于前沿的科學探索，但系列的主要研究活動已轉(zhuǎn)向應(yīng)用研究或商業(yè)化應(yīng)用開發(fā)前期。
再把目光移向日本；去年9月12日，日本理化研究所（RIKEN）的研究小組宣布，他們利用能發(fā)育成多種細胞的iPS細胞制成視網(wǎng)膜細胞，并于當日移植到一名滲出型老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界首例利用iPS細胞完成的移植手術(shù)。9月18日，該名女子從兵庫縣神戶市尖端醫(yī)療中心醫(yī)院出院，沒有出現(xiàn)并發(fā)癥，視力恢復(fù)情況良好。
此外，上周五，大日本住友制藥公司宣布，已于今年2月底在神戶市中央?yún)^(qū)的港島內(nèi)設(shè)立一家藥品生產(chǎn)企業(yè)，將致力于使用誘iPS細胞治療眼病。RIKEN認定的風險企業(yè)HEALIOS也出資一半。
干細胞三大政策難道真的要破繭而出了？
在科技部發(fā)布的堪稱我國干細胞研究五年規(guī)劃（2015-2020年）的上述實施方案中，干細胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用被列為重點任務(wù)之一，但我國要想實現(xiàn)從干細胞研究到應(yīng)用的跨越，仍需走很長的路。
據(jù)了解，2009 年 5 月，衛(wèi)生部出臺文件，把干細胞劃為需要嚴格管制的“第三類治療技術(shù)”，認為其“涉及重大倫理問題，安全性、有效性尚需經(jīng)規(guī)范的臨床試驗研究進一步驗證”。令人費解的是，此后相關(guān)配套措施一直沒有出臺，一些企業(yè)和單位暗度陳倉，干細胞治療出現(xiàn)了遍地開花的混亂局面。
為此，衛(wèi)生部于 2011 年10月發(fā)布文件，要求對臍帶血造血干細胞采集和應(yīng)用采取多個措施強化監(jiān)管。其后不久，衛(wèi)生部又下發(fā)《關(guān)于開展干細胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，要求停止在治療和臨床試驗中試用任何未經(jīng)批準使用的干細胞，并停止接受新的干細胞項目申請。國內(nèi)的干細胞臨床研究，由此進入“冬眠”。
對此，業(yè)內(nèi)人士表示，對干細胞的監(jiān)管是無可厚非的，但是叫停后應(yīng)該盡快出臺新的監(jiān)管政策，而不是一味的停滯不前。
為解決我國干細胞治療領(lǐng)域存在的一系列問題，國家衛(wèi)計委會同CFDA在去年12月底召開“干細胞臨床研究專家委員會第九次會議”，國內(nèi)干細胞產(chǎn)業(yè)界的各項意見，已形成專文報送上級。
有知情人士透露，干細胞研發(fā)領(lǐng)域的監(jiān)管政策已獲基本共識。這一監(jiān)管政策由三大文件構(gòu)成，包括《干細胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則》，三部法規(guī)分別針對干細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面進行了系統(tǒng)規(guī)范。
最近細心的人業(yè)內(nèi)人士觀察到了一個讓人充滿希望的小細節(jié)。3月5日，中源協(xié)和子公司和澤生物在食藥監(jiān)總局申報的治療用生物制品新藥--臍帶間充質(zhì)干細胞抗肝纖維化注射液（CXSL1200056）獲得“在審批”階段，見下圖：
在審批一般在20日內(nèi)給出意見，除非經(jīng)部長批準后可以延續(xù)10日，也就是30（工作）日內(nèi)肝纖維化注射液就會有審批意見。中源協(xié)和治療的臍帶間充質(zhì)干細胞抗肝纖維化注射液一旦獲批，即可進入臨床許可，而我國干細胞臨床審評自2009 年來一直處于停滯不前狀態(tài)。
究竟結(jié)果會怎么樣呢？難道備受關(guān)注的干細胞三大政策真的要破繭而出了？此次發(fā)布的科技部《國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學重點專項實施方案》（征求意見稿）提出以招標的新方式委托項目，也似乎預(yù)示著國家對干細胞項目有松綁的態(tài)勢。
不是沒有能力，只是缺乏機會
據(jù)Visiongain提供的市場調(diào)研數(shù)據(jù)，全球2011年干細胞療法的市場份額達27億美元，預(yù)計到2016年，市場份額將達88億美元。目前，干細胞產(chǎn)業(yè)正處于大規(guī)模產(chǎn)業(yè)化的黎明階段，各種顛覆性技術(shù)陸續(xù)突破，各種產(chǎn)業(yè)化嘗試如雨后春筍。
中國做干細胞研究的科研人員有很多原創(chuàng)性的成果，但由于現(xiàn)有政策的限制，這些成果無法進行進一步的推廣。監(jiān)管政策出臺將顯著加速干細胞的產(chǎn)業(yè)化進程。首先是干細胞藥物審批有望提速，目前已有不少有實力的研究機構(gòu)和企業(yè)做好了從硬件到軟件的準備工作，待政策放開即可啟動產(chǎn)業(yè)化；其次是干細胞臨床研究與應(yīng)用將更加活躍。
3月4日，在申萬宏源制藥舉辦的“干細胞治療”專家深度電話會議中，專家表示該《征求意見稿》的發(fā)布反應(yīng)了國家對干細胞治療的態(tài)度上的兩大轉(zhuǎn)變。首先國家意識到由于之前政府在干細胞研究的態(tài)度上偏于保守，導(dǎo)致前期研究停留在基礎(chǔ)研究階段上，沒有做到更好的向臨床轉(zhuǎn)化；第二：在我國，不管是胚胎干細胞、ips細胞還是組織干細胞的研究一直沒有辦法深入下去，因為這些研究在做完動物實驗后需要在臨床上得到反饋，然后進一步優(yōu)化干細胞研究的結(jié)果，但因為我國政策未能開放，所以干細胞的研究一直停留在基礎(chǔ)研究階段。從征求意見稿中可以看出，我國政府對上述的弊端有一定認識，并且從征求意見上列出的幾項重點任務(wù)中可以看出政府對于下一步該怎么做有了進一步的打算。
此外，在上述電話會議中，專家表示，國內(nèi)最有可能開放到臨床階段的是是間充質(zhì)干細胞，因為間充質(zhì)干細胞治療譜非常廣泛，可靠性比較高。具體到ips細胞，國家可能會在出臺相關(guān)政策時將其一起圈進去。胚胎干細胞的開放可能還僅限于實驗室范圍，因為不管是在國外還是國內(nèi)，它在倫理上的爭議是比較大的。
總的來說，我們?nèi)钡牟皇羌夹g(shù)、而是放手去做的機會。政策沒有突破的話，干細胞應(yīng)用的最后一公里想要走好，走到世界的前端會受到很大的限制。干細胞治療能否迎來春天，就看國家的支持的態(tài)度和力度了。
