羅切斯特，明尼蘇達(dá)州―一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)表明，通過采集和處理嬰兒自體干細(xì)胞并在手術(shù)時(shí)直接將其注入心臟，有望對(duì)左心發(fā)育不良綜合征(HLHS)進(jìn)行再生治療。該研究是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局監(jiān)測(cè)的首項(xiàng)同類研究。The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery（《胸心血管外科雜志》）上發(fā)表了一篇詳細(xì)介紹該臨床試驗(yàn)的論文。

該研究的重點(diǎn)是針對(duì)患有左心發(fā)育不良綜合征（一種嚴(yán)重的先天性心臟?。┑膬和募∵M(jìn)行干細(xì)胞治療的安全性和可行性。。該研究由Mayo Clinic和Mayo Clinic的Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃資助。

美國(guó)每年大約有1,000名嬰兒罹患左心室發(fā)育不良綜合征。這些嬰兒的左心嚴(yán)重發(fā)育不良，需要外科手術(shù)干預(yù)以支持右心的剩余功能。左心發(fā)育不良綜合征患者將分三期接受重建手術(shù)。通常在出生后的最初幾天內(nèi)進(jìn)行Norwood手術(shù)。在出生后最初幾個(gè)月內(nèi)進(jìn)行Glenn手術(shù)。在2至4歲時(shí)進(jìn)行Fontan手術(shù)。

Nelson博士說：“現(xiàn)在，基礎(chǔ)設(shè)施已經(jīng)到位，可以通過這種方法為在美國(guó)出生的任何HLHS嬰兒采集和處理干細(xì)胞?！闭撐母呒?jí)作者、Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃主任、、Tim Nelson醫(yī)學(xué)博士說，由于HLHS較為罕見，沒有一家醫(yī)院能夠以像Mayo Clinic HLHS聯(lián)盟提供的范圍、規(guī)模和速度治療足夠多的此類患者以推進(jìn)研究，。在這一不斷發(fā)展的合作中，七家醫(yī)院和一個(gè)倡導(dǎo)組共同為美國(guó)各地的HLHS患者提供治療。治療團(tuán)隊(duì)的共同努力促進(jìn)了有益于患者、家庭和研究的治療選擇和信息的共享。

這項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)研究了10名出生前診斷為左心發(fā)育不良綜合征的嬰兒，每名嬰兒都參加了正在進(jìn)行的Mayo Clinic臍帶血采集研究。使用專門的采集套件在出生時(shí)采集至少35毫升臍帶血，然后將這些血液送到Mayo Clinic進(jìn)行處理和儲(chǔ)存。Mayo Clinic的人類細(xì)胞治療實(shí)驗(yàn)室和ReGen Theranostics Inc.制造了一種高度濃縮的專用干細(xì)胞產(chǎn)品，可以儲(chǔ)存和運(yùn)回醫(yī)院直接解凍，并在嬰兒第二次手術(shù)時(shí)注入心肌。

每名患者接受第一次手術(shù)，然后在第二次手術(shù)期間接受經(jīng)過處理的自體干細(xì)胞。本研究首開先河，在兒童心臟手術(shù)過程中通過直接注射進(jìn)行基于細(xì)胞的治療。研究團(tuán)隊(duì)需要收集第一名兒童三個(gè)月的隨訪數(shù)據(jù)，然后再給第二名兒童注射，第三名兒童的操作方式相同。

全部10名患者成功接受了第二次手術(shù)，同時(shí)將干細(xì)胞直接注入了心臟。未發(fā)生死亡，手術(shù)后六個(gè)月內(nèi)沒有兒童發(fā)生任何重大的安全問題。

俄克拉荷馬州OU Medicine的兒科心胸外科醫(yī)生，該論文的第一作者Harold Burkhart醫(yī)學(xué)博士說：“我們現(xiàn)在有一個(gè)利用干細(xì)胞治療嬰兒HLHS的可重復(fù)方案。我們希望，通過這項(xiàng)開創(chuàng)性的研究，干細(xì)胞治療可加強(qiáng)這些嬰兒的心臟，同時(shí)延遲甚至避免某些患者進(jìn)行心臟移植。”

HLHS聯(lián)盟正在對(duì)50名嬰兒進(jìn)行更大規(guī)模的IIb期研究。本研究的重點(diǎn)是測(cè)試干細(xì)胞改善心臟功能的能力。本研究還招募了因?yàn)樵诔錾拔丛\斷出左心發(fā)育不良綜合征或未采集臍帶血而不接受細(xì)胞注射的對(duì)照患者。

Mayo Clinic和Nelson博士對(duì)本新聞稿中描述的臍帶血處理技術(shù)存在經(jīng)濟(jì)利益。

關(guān)于Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃

Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃成立于2010年，是一個(gè)由專家組成的協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，旨在延遲或防止先天性心臟缺陷（包括左心發(fā)育不良綜合征）患者發(fā)生心力衰竭。該專家團(tuán)隊(duì)通過使用一系列研究和臨床策略來解決這些缺陷的各方面問題，從基礎(chǔ)科學(xué)到診斷成像，再到再生療法等等